FMT Médical : Un jury pour les maladies rares

Un jury pour les maladies rares

Après de longues années de combat associatif, les maladies rares(1) sortent des oubliettes et sont reconnues aujourd’hui comme un enjeu de Santé Publique. Preuves en sont les douze recommandations d’un jury de citoyens, à l’occasion d’un forum national des Etats Généraux de la Santé, et les progrès, au niveau européen, d’un règlement visant à encourager la mise au point de médicaments pour ces maladies...

À l’initiative du gouvernement, les Etats Généraux de la Santé (EGS) se sont déroulés d’octobre 1998 à mars 1999. Ils ont permis d’associer un grand nombre de Français aux évolutions du système de santé, permettant une consultation et un dialogue avec les citoyens grâce aux nombreux débats publics thématiques organisés sur l’accès aux soins, l’hôpital, la douleur, le cancer… À l’initiative de l’AFM, un forum citoyen sur les maladies rares s’est tenu dans le cadre des EGS le 13 mars dernier à Paris, en partenariat avec la DRASS d’Ile de France et le Secrétariat à la Santé. Un jury constitué de 12 citoyens, recrutés par sondage de l’institut IPSOS puis formés au préalable pendant deux jours, a identifié les questions qu’il souhaitait présenter aux experts reconnus du domaine, dont des représentants associatifs. Ces questions portaient sur l’information sur les maladies rares, l’accès aux soins et la vie quotidienne des personnes atteintes de maladies rares. Les débats qui leur ont fait suite ont conduit les jurés à rédiger une série de recommandation (voir encadré).

À la suite de ce forum des auditions sur le thème des maladies rares ont été organisées au Secrétariat d’Etat à la Santé. Un rapport est en cours d’élaboration par les experts du groupe national des EGS sur les maladies rares, dont nous pouvons espérer que certaines recommandations seront reprises par les pouvoirs publics.

Par ailleurs, au niveau européen, l’approbation, le 9 mars dernier, par le Parlement européen, de la proposition d’un règlement européen sur les médicaments orphelins est un progrès très important. Cette proposition suit l’exemple de la politique mise en place aux Etats-Unis dès 1983, sous l’incitation d’associations de patients, et qui a permis de désigner plus de 900 médicaments orphelins. La politique européenne encouragera le développement de médicaments par les industriels pharmaceutiques grâce à un allégement des procédures de désignation, des mesures fiscales et financières incitatives, et à une exclusivité des brevets ; un texte européen, à l’initiative du gouvernement français, et qui n’aurait sans doute pas vu le jour sans le combat de l’AFM et d’Eurordis, un collectif européen de 126 associations de patients atteints de maladies rares…

(1) La définition des maladies rares est basée sur leur prévalence : une maladie est dite rare lorsqu’elle atteint moins de 5 personnes sur 10 000. Pas moins de 5 000 maladies différentes ont été décrites, dont 80% sont d’origine génétique (dont certaines maladies neuromusculaires). Potentiellement, près de 4 millions de personnes (6 à 8% de la population) seraient concernées en France.

RECOMMANDATIONS DES CITOYENS

• Modification rapide du cursus de formation du corps médical et paramédical.
• Fonctionnement en réseaux d’équipes médicales pluridisciplinaires pour le diagnostic, le traitement, l’accompagnement psychologique, le suivi des patients et la recherche.
• Mise en œuvre et contrôle de l’application des dispositions réglementaires relatives à l’accessibilité de tous les lieux et transports publics pour les handicapés.
• Prise en charge sans restriction des frais relatifs au diagnostic et aux traitements.
• Lutte contre l’exclusion (développement des modes d’accès adaptés, individuels et collectifs, à la culture, à l’éducation, à la pratique sportive, à toutes les composantes de la vie sociale).
• Égalité dans l’attribution des allocations.
• Création de centres d’accueil spécialisés bien répartis sur le territoire.
• Actions d’information destinées au grand public.
• Information systématique du patient et de ses proches sur le diagnostic et les résultats des analyses.
• Modulation des mesures d’aide financière en fonction des situations réelles des familles (perte d’emploi, logement...).
• Attribution de véritables moyens (légaux, techniques, financiers...) aux associations pour qu’elles puissent remplir leur mission de service public.
• Implication des spécialistes européens dans le processus de validation mondiale des nouvelles solutions médicamenteuses et thérapeutiques afin de réduire les délais d’application.

VOUS AVEZ DIT S.R.A.I. ?

L’AFM a mis en place les Services Régionaux d’Aide et d’Information (S.R.A.I.). Leur rôle est d’aider le malade et sa famille à résoudre les problèmes posés par la maladie neuromusculaire en facilitant les contacts avec leur environnement médical et social. Vous pouvez transmettre ces coordonnées à vos malades.

Alsace-Lorraine 03 83 56 99 32
Aquitaine 05 57 92 39 50
Bourgogne-Franche-Comté 03 80 46 90 93
Bretagne 02 96 71 16 01
Centre 02 47 28 85 90
Champagne-Ardennes 03 26 85 80 95
Côte d’Azur-Corse 04 93 21 11 50
Dauphiné Savoie 04 76 09 90 00
Ile de France Nord 01 48 61 93 00
Ile de France Ouest 01 46 30 03 69
Ile de France Sud 01 60 75 13 13
Languedoc-Roussillon 04 67 10 08 09
Limousin-Auvergne 04 73 19 21 21
Midi-Pyrénées 05 61 39 95 60
Nord-Pas de Calais-Somme 03 20 57 98 70
Normandie 02 35 73 25 25
Paris 01 44 16 27 05
Pays de Loire 02 41 73 14 40
Provence 04 42 24 16 79
Rhône-Alpes 04 72 76 32 00
Ile de la Réunion 02 62 45 73 00

AFM
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